Rezdiffra (resmetirom) ir apstiprinājusi ASV FDA, lai ārstētu pieaugušos ar necirotisku bezalkoholisku steatohepatītu (NASH) ar vidēji smagu vai progresējošu aknu rētu veidošanos (fibrozi), kas jālieto kopā ar diētu un vingrinājumiem.
Līdz šim pacientiem ar necirotisku bezalkoholisku steatohepatītu (NASH), kuriem ir arī ievērojamas aknu rētas, nebija zāļu, kas varētu tieši risināt viņu problēmas. aknu bojājumi. FDA Rezdiffra apstiprinājums pirmo reizi nodrošinās a ārstēšana šiem pacientiem papildus diētai un fiziskām aktivitātēm.
NASH ir bezalkoholisko tauku progresēšanas rezultāts aknas slimība kur aknas iekaisums ar laiku var izraisīt aknu rētas un aknu darbības traucējumus. NASH bieži ir saistīts ar citām veselības problēmām, piemēram, augstu asinsspiedienu un 2. tipa diabētu. Vismaz pēc viena aprēķina aptuveni 6–8 miljoniem cilvēku ASV ir NASH ar vidēji smagiem vai progresējošiem aknu rētām, un paredzams, ka šis skaits palielināsies.
Rezdiffra ir daļējs vairogdziedzera hormonu receptoru aktivators; Rezdiffra aktivizējot šo receptoru aknās, samazinās aknu tauku uzkrāšanās.
Rezdiffra drošība un efektivitāte
Rezdiffra drošība un efektivitāte tika novērtēta, pamatojoties uz surogāta beigu punkta analīzi 12. mēnesī 54 mēnešus ilgā randomizētā, dubultmaskētā, placebo kontrolētā pētījumā. Aizstājējs beigu punkts mērīja apjomu aknas iekaisums un rētas. Sponsoram ir jāveic pēcapstiprināšanas pētījums, lai pārbaudītu un aprakstītu Rezdiffra klīnisko ieguvumu, kas tiks veikts, pabeidzot to pašu 54 mēnešu pētījumu, kas joprojām turpinās. Lai piedalītos izmēģinājumā, pacientiem bija jābūt a aknas biopsija, kas parāda NASH izraisītu iekaisumu ar mērenu vai progresējošu aknas rētas. Pētījumā 888 subjekti tika nejauši izvēlēti, lai saņemtu vienu no šiem: placebo (294 subjekti); 80 miligrami Rezdiffra (298 subjekti); vai 100 miligramus Rezdiffra (296 subjekti); reizi dienā, papildus standarta NASH aprūpei, kas ietver konsultācijas par veselīgu uzturu un vingrinājumiem.
Pēc 12 mēnešiem aknu biopsijas parādīja, ka lielāka daļa ar Rezdiffra ārstēto personu panāca NASH izzušanu vai aknu rētu uzlabošanos, salīdzinot ar tiem, kuri saņēma placebo. Kopumā 26% līdz 27% pacientu, kuri saņēma 80 miligramus Rezdiffra, un 24% līdz 36% subjektu, kuri saņēma 100 miligramus Rezdiffra, novēroja NASH izzušanu un aknu rētu pasliktināšanos, salīdzinot ar 9% līdz 13% pacientu, kuri saņēma 23 miligramus Rezdiffra. saņēma placebo un konsultācijas par diētu un vingrinājumiem. Atbilžu diapazons atspoguļo dažādus patologu rādījumus. Turklāt kopumā 80% pacientu, kuri saņēma 24 miligramus Rezdiffra, un 28% līdz 100% subjektu, kuri saņēma XNUMX miligramus Rezdiffra, uzlabojās aknas rētas un NASH nepasliktināšanās, salīdzinot ar 13% līdz 15% no tiem, kuri saņēma placebo, atkarībā no katra patologa rādījumiem. Šo izmaiņu pierādīšana daļai pacientu jau pēc viena gada ārstēšanas ir ievērojama, jo slimība parasti progresē lēni, un lielākajai daļai pacientu ir vajadzīgi gadi vai pat gadu desmiti, lai parādītu progresēšanu.
Rezdiffra blakusparādības
Visbiežākās Rezdiffra blakusparādības bija caureja un slikta dūša. Rezdiffra nāk ar noteiktiem brīdinājumiem un piesardzības pasākumiem, piemēram, zāļu izraisītu aknu toksicitāti un ar žultspūsli saistītas blakusparādības.
Jāizvairās no Rezdiffra lietošanas pacientiem ar dekompensētu cirozi. Pacientiem jāpārtrauc Rezdiffra lietošana, ja viņiem rodas pasliktināšanās pazīmes vai simptomi aknas Rezdiffra terapijas laikā.
Rezdiffra zāļu mijiedarbība
Rezdiffra lietošana vienlaikus ar dažām citām zālēm, jo īpaši statīniem holesterīna līmeņa pazemināšanai, var izraisīt potenciāli nozīmīgu zāļu mijiedarbību. Veselības aprūpes sniedzējiem ir jāiepazīstas ar pilnu zāļu izrakstīšanas informāciju, lai iegūtu papildu informāciju par šo potenciāli nozīmīgo zāļu mijiedarbību ar Rezdiffra, ieteicamajām devām un ievadīšanas izmaiņām.
Jūsu darbs IR Klientu apkalpošana FDA apstiprināta Rezdiffra saskaņā ar paātrināto apstiprināšanas ceļu, kas ļauj agrāk apstiprināt zāles, kas ārstē nopietnus stāvokļus un risina neapmierinātu medicīnisku vajadzību, pamatojoties uz surogātu vai starpposma klīnisko beigu punktu, kas, visticamāk, paredz klīnisko ieguvumu. Nepieciešamais iepriekšminētais 54 mēnešu pētījums, kas turpinās, novērtēs klīnisko ieguvumu pēc 54 mēnešiem ilgas ārstēšanas ar Rezdiffra.
Rezdiffra šai indikācijai saņēma izrāvienu terapijas, ātras darbības un prioritātes pārskatīšanas apzīmējumus.
Jūsu darbs IR Klientu apkalpošana FDA piešķīra Rezdiffra apstiprinājumu uzņēmumam Madrigal Pharmaceuticals.
***
Avots:
FDA 2024. Ziņu relīze — FDA apstiprina pirmo ārstēšanu pacientiem ar aknu rētām taukainu aknu slimību dēļ. Publicēts 14. gada 2024. martā. Pieejams plkst https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease
***
