Koncizumabs (komerciālais nosaukums, Alhemo) , monoklonāla antiviela, tika apstiprināta Pārtikas un zāļu pārvaldes (FDA) 2024. gada 20. decembrī asiņošanas epizožu profilaksei pacientiem ar A hemofiliju ar VIII faktora inhibitoriem vai B hemofiliju ar IX faktora inhibitoriem. Eiropas Zāļu aģentūra (EMA) to bija apstiprinājusi pirms dažām dienām, 2024. gada 16. decembrī, tām pašām indikācijām.
Dažiem hemofilijas pacientiem, kuri lieto asinsreces faktora zāles, lai ārstētu viņu asiņošanas traucējumus, veidojas antivielas (pret recēšanas faktora zālēm). Izveidotās antivielas kavē “reces faktoru zāļu” darbību, padarot tās mazāk efektīvas. Šo stāvokli pašlaik ārstē, izraisot imūno toleranci, katru dienu injicējot asinsreces faktorus. Concizumab (Alhemo) apstiprināšana šādiem pacientiem nodrošina alternatīvu ārstēšanu.
Koncizumabu ievada katru dienu subkutānas injekcijas veidā.
Alhemo apstiprināšana balstījās uz tā drošības un efektivitātes novērtējumu daudznacionālā, daudzcentru, atklātā, 3. fāzes klīniskajā pētījumā. Pētījumā Alhemo terapijas grupā ikgadējie asiņošanas rādītāji (ABR) tika samazināti par 86%, salīdzinot ar grupu bez profilakses.
Asiņošanas traucējumi hemofilijas gadījumā rodas asinsreces faktoru nepietiekamības dēļ. A hemofiliju izraisa VIII asinsreces faktora deficīts, savukārt hemofiliju B izraisa zems IX faktora līmenis. Funkcionālā XI faktora trūkums ir atbildīgs par hemofiliju C. Šos stāvokļus ārstē, ievadot komerciāli sagatavotu recēšanas faktoru vai bezfaktora preparātu, lai funkcionāli aizstātu trūkstošo faktoru.
Alfa oktokogs (Advate), kas ir VIII asinsreces faktora “ģenētiski izstrādāta, izmantojot DNS tehnoloģiju” versija, parasti tiek izmantota A hemofilijas profilaksei, kā arī ārstēšanai pēc pieprasījuma. B hemofilijas gadījumā alfa nonakogs (BeneFix), ir plaši izmantota IX asinsreces faktora inženierijas versija.
Hympavzi (marstacimabs-hncq) , cilvēka monoklonāla antiviela, kas vērsta pret "audu faktoru ceļa inhibitoru", nesen tika apstiprināta kā jaunas zāles asiņošanas epizožu profilaksei pacientiem ar A hemofiliju vai B hemofiliju.
***
Norādes:
- FDA apstiprina zāles, lai novērstu vai samazinātu asiņošanas epizožu biežumu pacientiem ar hemofiliju A ar inhibitoriem vai hemofiliju B ar inhibitoriem. Publicēts 20. gada 2024. decembrī. Pieejams plkst https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or
- EMA. Alhemo - Koncizumabs. Pieejams https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo un https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm
- NHS. Hemofilijas ārstēšana. Pieejams plkst https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/
- CDC. Hemofilijas ārstēšana. Pieejams plkst https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html
Saistītais raksts
- Hympavzi (marstacimabs): jauna hemofilijas ārstēšana. Zinātniskais eiropietis. Publicēts 12. gada 2024. oktobrī. Pieejams plkst http://scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/
***
, a monoclonal antibody was approved by the FDA on 20 December 2024 for prevention of bleeding episodes in patients with hemophilia A with factor VIII inhibitors or hemophilia B with factor IX inhibitors. It had received approval by the European Medicines Agency (EMA) few days ago on 16 December 2024 for the same indications.){kind=link}