Koncizumabs (komerciālais nosaukums, Alhemo)20. gada 2024. decembrī FDA apstiprināja monoklonālo antivielu asiņošanas epizožu profilaksei pacientiem ar hemofiliju A ar VIII faktora inhibitoriem vai hemofiliju B ar IX faktora inhibitoriem. Eiropas Zāļu aģentūra (EMA) to bija apstiprinājusi pirms dažām dienām, 16. gada 2024. decembrī, attiecībā uz tām pašām indikācijām.
Dažiem hemofilijas pacientiem, kuri lieto asinsreces faktora zāles, lai ārstētu viņu asiņošanas traucējumus, veidojas antivielas (pret recēšanas faktora zālēm). Izveidotās antivielas kavē “reces faktoru zāļu” darbību, padarot tās mazāk efektīvas. Šo stāvokli pašlaik ārstē, izraisot imūno toleranci, katru dienu injicējot asinsreces faktorus. Concizumab (Alhemo) apstiprināšana šādiem pacientiem nodrošina alternatīvu ārstēšanu.
Koncizumabu ievada katru dienu subkutānas injekcijas veidā.
Alhemo apstiprināšana balstījās uz tā drošības un efektivitātes novērtējumu daudznacionālā, daudzcentru, atklātā, 3. fāzes klīniskajā pētījumā. Pētījumā Alhemo terapijas grupā ikgadējie asiņošanas rādītāji (ABR) tika samazināti par 86%, salīdzinot ar grupu bez profilakses.
Asiņošanas traucējumi hemofilijas gadījumā rodas asinsreces faktoru nepietiekamības dēļ. A hemofiliju izraisa VIII asinsreces faktora deficīts, savukārt hemofiliju B izraisa zems IX faktora līmenis. Funkcionālā XI faktora trūkums ir atbildīgs par hemofiliju C. Šos stāvokļus ārstē, ievadot komerciāli sagatavotu recēšanas faktoru vai bezfaktora preparātu, lai funkcionāli aizstātu trūkstošo faktoru.
Alfa oktokogs (Advate), kas ir VIII asinsreces faktora “ģenētiski izstrādāta, izmantojot DNS tehnoloģiju” versija, parasti tiek izmantota A hemofilijas profilaksei, kā arī ārstēšanai pēc pieprasījuma. B hemofilijas gadījumā alfa nonakogs (BeneFix), ir plaši izmantota IX asinsreces faktora inženierijas versija.
Hympavzi (marstacimab-hncq), cilvēka monoklonālā antiviela, kuras mērķis ir “audu faktora ceļa inhibitors”, nesen tika apstiprināta kā jauna medikaments asiņošanas epizožu profilaksei personām ar hemofiliju A vai hemofiliju B.
***
Norādes:
- FDA apstiprina zāles, lai novērstu vai samazinātu asiņošanas epizožu biežumu pacientiem ar hemofiliju A ar inhibitoriem vai hemofiliju B ar inhibitoriem. Publicēts 20. gada 2024. decembrī. Pieejams plkst https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or
- EMA. Alhemo - Koncizumabs. Pieejams https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo un https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm
- NHS. Hemofilijas ārstēšana. Pieejams plkst https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/
- CDC. Hemofilijas ārstēšana. Pieejams plkst https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html
Saistītais raksts
- Hympavzi (marstacimabs): jauna hemofilijas ārstēšana. Zinātniskais eiropietis. Publicēts 12. gada 2024. oktobrī. Pieejams plkst https://www.scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/
***
