Mezenhimālo cilmes šūnu (MSC) terapija: FDA apstiprina Ryoncil 

Ryoncil ir apstiprināts steroīdiem rezistentas akūtas transplantāta pret saimniekorganismu slimības (SR-aGVHD) ārstēšanai, kas ir dzīvībai bīstams stāvoklis, ko var izraisīt asins cilmes šūnu transplantācija, kas veikta, lai aizstātu saņēmēja bojātās cilmes šūnas dažu veidu asins vēža gadījumā. , asins slimības vai imūnsistēmas traucējumi. Tas padara Ryoncil par pirmo FDA apstiprināto MSC (mezenhimālo cilmes šūnu) terapiju. Ryoncil satur MSC, kas izolēti no veselu pieaugušu cilvēku donoru kaulu smadzenēm, kas var diferencēties vairākos cita veida šūnās. Intravenozas mezenhimālo stromas šūnu (MSC) infūzijas nodrošina izdzīvošanas priekšrocības.  

2024. gada 18. decembrī Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) apstiprināja Ryoncil (remestemcel-L-rknd) — allogēnu (donora) kaulu smadzeņu mezenhimālo stromas šūnu (MSC) terapiju steroīdu refraktāras akūtas transplantāta pret saimnieka slimības (SR-aGVHD) ārstēšanai bērniem no 2 mēnešu vecuma. Tas padara Ryoncil par pirmo FDA apstiprināto MSC (mezenhīmas cilmes šūnu) terapiju.

Ryoncil satur MSC, kas izolēti no veselu pieaugušu cilvēku donoru kaulu smadzenēm, kas var diferencēties vairākos cita veida šūnās.  

Steroīdu rezistenta akūta transplantāta pret saimnieku slimība (SR-aGVHD) ir nopietns un dzīvībai bīstams stāvoklis, kam var būt nozīmīgas, plaša mēroga sekas uz veselību, tostarp vairāku orgānu bojājumi, dzīves kvalitātes pazemināšanās un nāves risks skartajā. pacientiem. Tas var rasties kā alogēnas hematopoētiskās (asins) cilmes šūnu transplantācijas (allo-HSCT) komplikācija.   

Allo-HSCT gadījumā pacients saņem hematopoētiskās cilmes šūnas no veselīga donora, lai aizstātu savas cilmes šūnas un veidotu jaunas asins šūnas. Šo procedūru bieži veic kā daļu no noteiktu asins vēža veidu, asins slimību vai imūnsistēmas traucējumu ārstēšanas. 

Ryoncil tika apstiprināts pēc tā drošības un efektivitātes novērtējuma daudzcentru, vienas grupas pētījumā, kurā piedalījās 54 pediatrijas dalībnieki ar SR-aGVHD, kuriem tika veikta allo-HSCT. Dalībnieki saņēma kopumā astoņas Ryoncil intravenozas infūzijas divas reizes nedēļā četras nedēļas pēc kārtas. Efektivitātes novērtējums galvenokārt tika balstīts uz atbildes reakcijas uz ārstēšanu ātrumu un ilgumu 28 dienas pēc Ryoncil lietošanas uzsākšanas. 

Citā SR-aGVHD pētījumā pēc allo-HSCT tika atklāts, ka MSC un baziliksimaba (monoklonālas antivielas, ko izmanto transplantāta atgrūšanas novēršanai) kombinācija nodrošina daudz labāku pilnīgas atbildes reakcijas (CR) ātrumu nekā tikai baziliksimabs.

Klīniskajos pētījumos ir novērots, ka mezenhimālo stromas šūnu (MSC) IV infūzijas nodrošina izdzīvošanas priekšrocības. 

*** 

Norādes:  

1. FDA ziņu izlaidums — FDA apstiprina pirmo mezenhimālo stromas šūnu terapiju, lai ārstētu pret steroīdiem rezistentu akūtu transplantāta pret saimniekorganismu slimību. Publicēts 18. gada 2024. decembrī. Pieejams plkst https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host  

2. Fu, H., Sun, X., Lin, R. et al. Mezenhimālās stromas šūnas un baziliksimabs uzlabo atbildes reakciju uz steroīdiem rezistentu akūtu transplantāta pret saimniekorganismu slimību kā otrās līnijas terapiju: daudzcentru, randomizēts, kontrolēts pētījums. BMC Med 22, 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5 

3. Kelly, K., Bloor, AJC, Griffin, JE et al. Divu gadu drošības rezultāti iPS šūnām iegūtām mezenhimālām stromas šūnām akūtā steroīdu rezistentā transplantāta pret saimniekorganismu slimībā. Nat Med 30, 1556–1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z 

***